Категории: Медицина

CRISPR, введенный в кровь, впервые лечит генетическое заболевание

Лайнуть/Поделиться

Редактор генов CRISPR отлично справляется с фиксацией болезненных мутаций в выращенных в лаборатории клетках. Но использование CRISPR для лечения большинства людей с генетическими нарушениями требует устранения огромного препятствия: врезать молекулярные ножницы в тело и заставить их разрезать ДНК в тканях там, где это необходимо. Теперь, впервые в медицине, исследователи ввели препарат CRISPR в кровь людей, рожденных с болезнью, вызывающей смертельные заболевания нервов и сердца, и показали, что у трех из них он почти полностью перекрывает выработку токсичного белка их печенью.

Хотя еще слишком рано говорить о том, облегчит ли лечение CRISPR симптомы заболевания, известного как транстиретиновый амилоидоз, предварительные данные, свидетельствуют о том, что это может быть одноразовым лечением на всю жизнь.

«Это ошеломляющие результаты», – говорит исследователь генетического редактирования и кардиолог Киран Мусунуру из Пенсильванского университета, который не принимал участия в исследовании. «Это превосходит все мои ожидания».

Клиническое испытание CRISPR направлено на деактивацию мутировавшего гена, который заставляет клетки печени производить неправильно свернутые формы белка под названием транстиретин (TTR), которые накапливаются в нервах и сердце и приводят к боли, онемению и сердечным заболеваниям. Возникающее в результате состояние встречается относительно редко, и одобренный препарат патисиран может его стабилизировать.

Обычно лечение такого рода требует удаления пораженных стволовых клеток крови пациента, модификации их с помощью CRISPR в чашке и затем вливания их обратно в организм. Также проводится пробное тестирование прямой инъекции вируса, кодирующего компоненты CRISPR, в глаз для лечения состояния, вызывающего слепоту. Но лечение большинства других заболеваний означает введение компонентов CRISPR или генетических инструкций для них в кровь и нацеливание терапии на орган или ткань – огромная проблема, но потенциально простая для печени, поскольку она всасывает инородные частицы.

В исследовании CRISPR, опубликованном вчера в The New England Journal of Medicine, четырем мужчинам и двум женщинам с транстиретиновым амилоидозом в возрасте от 46 до 64 лет вводили липидную частицу, несущую две разные РНК: мРНК, кодирующую белок Cas, компонент CRISPR, который отрезает ДНК, и направляющую РНК, которая направляет его к гену TTR.

Через 28 дней у трех мужчин, получивших более высокую из двух доз лечения, уровень TTR снизился от 80% до 96% , что на уровне или лучше, чем в среднем снижение на 81% с патизираном.

«Потенциально это может быть первым лечебным средством от этого наследственного инвалидизирующего и опасного для жизни заболевания», – говорит невролог Дэвид Адамс из Университета Париж-Сакле, который руководил испытаниями патизирана. (Этот препарат представляет собой своего рода РНК, которая временно приостанавливает выработку TTR, что означает, что его нужно вводить регулярно).

Дженнифер Дудна из Калифорнийского университета в Беркли, которая в прошлом году разделила Нобелевскую премию за открытие CRISPR, видит еще большие перспективы. Новая работа, по ее словам, является «важным первым шагом на пути к возможности деактивировать, восстановить или заменить любой ген, вызывающий заболевание, в любом месте тела».

Источник: Sciencemag

Редакция

Опубликовала
Редакция

Недавние публикации

Инструмент AI отслеживает время, которое политики проводят в своих телефонах

Этот удобный инструмент использует машинное обучение и распознавание лиц для измерения. Разработчик из Бельгии, Дрис… Читать далее

08/07/2021

Псилоцибин увеличивает число нейронных связей на 10%

Псилоцибин вызывает быстрый и стойкий рост дендритных шипов в лобной коре in vivo. Структурное ремоделирование, вызванное… Читать далее

07/07/2021

Женщины не пожалели о сделанном аборте годы спустя

В течение пяти лет после сделанного аборта большинство женщин не жалеют о своем решении —… Читать далее

04/07/2021

Отбор эмбрионов, направленный на обеспечение интеллекта детей. Реальная услуга с сомнительными результатами

В специальном отчете, опубликованном в New England Journal of Medicine, возникают серьезные вопросы о преимуществах, рисках и… Читать далее

03/07/2021

Микробные фермы на солнечных батареях, как альтернативный источник белка

Ученые обнаружили, что микробы могут производить в 10 раз больше пищи, чем растения. Идея исследователей… Читать далее

27/06/2021

35 ученых подписали письмо против рекламы в сновидениях

Коммерческое использование инкубаций сновидений быстро становится реальностью. Традиционно, инкубация снов - это техники, используемые во… Читать далее

24/06/2021