Медицина

CRISPR, введенный в кровь, впервые лечит генетическое заболевание

Лайнуть/Поделиться

Редактор генов CRISPR отлично справляется с фиксацией болезненных мутаций в выращенных в лаборатории клетках. Но использование CRISPR для лечения большинства людей с генетическими нарушениями требует устранения огромного препятствия: врезать молекулярные ножницы в тело и заставить их разрезать ДНК в тканях там, где это необходимо. Теперь, впервые в медицине, исследователи ввели препарат CRISPR в кровь людей, рожденных с болезнью, вызывающей смертельные заболевания нервов и сердца, и показали, что у трех из них он почти полностью перекрывает выработку токсичного белка их печенью.

Хотя еще слишком рано говорить о том, облегчит ли лечение CRISPR симптомы заболевания, известного как транстиретиновый амилоидоз, предварительные данные, свидетельствуют о том, что это может быть одноразовым лечением на всю жизнь. 

«Это ошеломляющие результаты», – говорит исследователь генетического редактирования и кардиолог Киран Мусунуру из Пенсильванского университета, который не принимал участия в исследовании. «Это превосходит все мои ожидания».

Клиническое испытание CRISPR направлено на деактивацию мутировавшего гена, который заставляет клетки печени производить неправильно свернутые формы белка под названием транстиретин (TTR), которые накапливаются в нервах и сердце и приводят к боли, онемению и сердечным заболеваниям. Возникающее в результате состояние встречается относительно редко, и одобренный препарат патисиран может его стабилизировать. 

Обычно лечение такого рода требует удаления пораженных стволовых клеток крови пациента, модификации их с помощью CRISPR в чашке и затем вливания их обратно в организм. Также проводится пробное тестирование прямой инъекции вируса, кодирующего компоненты CRISPR, в глаз для лечения состояния, вызывающего слепоту. Но лечение большинства других заболеваний означает введение компонентов CRISPR или генетических инструкций для них в кровь и нацеливание терапии на орган или ткань – огромная проблема, но потенциально простая для печени, поскольку она всасывает инородные частицы.

В исследовании CRISPR, опубликованном вчера в The New England Journal of Medicine, четырем мужчинам и двум женщинам с транстиретиновым амилоидозом в возрасте от 46 до 64 лет вводили липидную частицу, несущую две разные РНК: мРНК, кодирующую белок Cas, компонент CRISPR, который отрезает ДНК, и направляющую РНК, которая направляет его к гену TTR. 

Через 28 дней у трех мужчин, получивших более высокую из двух доз лечения, уровень TTR снизился от 80% до 96% , что на уровне или лучше, чем в среднем снижение на 81% с патизираном.

«Потенциально это может быть первым лечебным средством от этого наследственного инвалидизирующего и опасного для жизни заболевания», – говорит невролог Дэвид Адамс из Университета Париж-Сакле, который руководил испытаниями патизирана. (Этот препарат представляет собой своего рода РНК, которая временно приостанавливает выработку TTR, что означает, что его нужно вводить регулярно).

Дженнифер Дудна из Калифорнийского университета в Беркли, которая в прошлом году разделила Нобелевскую премию за открытие CRISPR, видит еще большие перспективы. Новая работа, по ее словам, является «важным первым шагом на пути к возможности деактивировать, восстановить или заменить любой ген, вызывающий заболевание, в любом месте тела».

Источник: Sciencemag

Редакция

Опубликовала
Редакция

Недавние публикации

Обнаружена тесная связь между микробами кишечника и окситоцином

Триллионы микроорганизмов, обитающих в желудочно-кишечном тракте человека, - микробиом кишечника - оказывают мощное влияние на… Читать далее

16/11/2023

Чем больше цифра, тем меньше вероятность быть первой в числе

В реальных числовых данных вероятность того, что первая цифра любого числа будет равна 1, составляет… Читать далее

16/11/2023

Почему мясо важно для роста детей

Белки, витамины и минеральные вещества в мясе делают его наиболее подходящей пищей для оптимального физического… Читать далее

14/11/2023

Эту макаку-химеру “сделали” из эмбрионов двух обезьян

Группа исследователей из Китая впервые сообщила о рождении живой обезьяны, содержащей высокую долю клеток, полученных… Читать далее

10/11/2023

Ученые обнаружили сотни токсичных химических веществ в переработанном пластике

При исследовании гранул из переработанного пластика, собранных в 13 странах, ученые обнаружили сотни токсичных химических… Читать далее

10/11/2023

Водяной паук собирает воздух, чтобы построить себе подводный домик. Видео

Паук-серебрянка, или водяной паук(лат. Argyroneta aquatica) - уникальный воздуходышащий паук, который практически всю жизнь живет… Читать далее

10/11/2023