Генная терапия восстановила слух у мышей

Потеря слуха является серьезной проблемой, с которой сталкиваются сотни миллионов людей по всему миру. Однако, благодаря последним достижениям в генной терапии, исследователи приближаются к разработке новых методов лечения для восстановления слуховых функций. В исследовании, опубликованном в журнале Molecular Therapy 26.05.2023, ученые представляют удивительные результаты, демонстрирующие потенциал генной терапии для восстановления слуха у мышей.

Исследователи сосредоточились на гене TMC1, который играет важную роль в слуховой функции. Предыдущие исследования показали, что мутации в этом гене связаны с наследственными формами потери слуха у людей. Целью исследования было проверить, можно ли использовать генную терапию для восстановления функции TMC1 и возвращения слуха у мышей, которые также имеют мутации в этом гене и страдают от потери слуха.

Ученые разработали вектор генной терапии, который внедрялся в ушную раковину мышей. Этот вектор доставлял нормальную копию гена TMC1 в клетки уха, чтобы восстановить нормальную функцию белка TMC1. Результаты исследования оказались впечатляющими: мыши, подвергнутые генной терапии, показали значительное улучшение слуховой функции.

Вектор генной терапии, использованный в исследовании, представляет собой специально созданный носитель, который позволяет доставить ген в целевые клетки. В данном случае, целью было доставить нормальную копию гена TMC1 в ушную раковину мышей.

Для этого исследователи использовали вектор, основанный на вирусах-векторах. Вирусы-векторы обладают способностью эффективно и безопасно доставлять генетический материал внутрь клеток. В этой работе исследователи использовали вирус-вектор, известный как аденовирус, который был модифицирован таким образом, чтобы не вызывать заболеваний и сохранять способность доставки гена TMC1.

После введения вектора в ушную раковину мышей, он доставлял нормальную копию гена TMC1 в клетки внутри уха. В результате клетки начинали производить недостающий белок TMC1, что способствовало восстановлению слуховой функции.

Помимо того, что мыши, подвергнутые генной терапии, успешно восстанавливали слух, ученые также обнаружили, что этот результат долгосрочен. После проведения тестов через несколько месяцев после генной терапии мыши продолжали демонстрировать нормальную слуховую функцию. Это свидетельствует о продолжительном эффекте генной терапии.

Хотя исследование показало обещающие результаты у мышей, перед переходом к клиническим испытаниям на людях требуется дальнейшее исследование для оценки безопасности и эффективности данного вектора генной терапии в контексте восстановления слуха.

Читайте также: “Слух – это последнее чувство перед смертью, согласно новому исследованию“