Отредактированные Т-клетки не вызывали побочных эффектов у 3 участников исследования.
Иммунные клетки, отредактированные с помощью CRISPR / Cas9 для борьбы с раком, кажутся безопасными и долговечными, согласно тесту на безопасность клеток у трех раковых пациентов.
У всех троих был рак, который нельзя было контролировать другими методами лечения. Хотя отредактированные иммунные клетки не излечивали их рак, они оставались в организме до девяти месяцев и не вызывали побочных эффектов, о чем сообщили исследователи 6 февраля в журнале Science.
Результат является важной вехой на пути генного редактора к клиническому использованию. Но первая фаза клинических испытаний измеряет безопасность и осуществимость, а не эффективность, поэтому ждем 2 и 3 фазу клинических испытаний.
CRISPR / Cas9 – это двухкомпонентный молекулярный инструмент для резки ДНК. Одна часть, фрагмент генетического материала, называемого направляющей РНК, ведет фермент Cas9 для резки ДНК к определенным точкам в ДНК, где исследователи хотят внести изменения. В этом случае команда изменила три гена в иммунных клетках, называемых Т-клетками. Изменения были направлены на то, чтобы сделать Т-клетки более эффективными, чем обычно, в уничтожении раковых клеток.
Большинство (от 93,5 до 100 процентов) сокращений были точными, но редактор генов сделал некоторые сокращения, которые исследователи не планировали. Эти «нецелевые» срезы, а также делеции и перестройки некоторых ДНК были обнаружены в нескольких отредактированных клетках. Например, самая небрежная направляющая РНК вызвала 7 778 правок на цели и только 38 правок вне цели. В семи из этих нецелевых случаев нежелательные изменения попали в ген CLIC2. Эти правки, вероятно, не опасны, так как этот ген в любом случае не активен в Т-клетках, говорят авторы.
Исследователи использовали версии CRISPR / Cas9, которые были доступны в 2016 году, но с тех пор редактор генов был улучшен для повышения эффективности и уменьшения нецелевой резки. Поэтому в будущих испытаниях может быть более точное редактирование, говорят исследователи.
DOI: 10.1126 / science.aba7365
Вас также может заинтересовать:
Средняя переносимая доза арахиса увеличилась в 100 раз за время испытания. Первое клиническое испытание, в… Читать далее
Ученые разработали новое перспективное соединение, которое может изменить методы лечения таких заболеваний, как шизофрения, используя… Читать далее
В 2022 году группа болгарских ученых провела исследование, посвященное анализу биологически активных добавок (БАД), предназначенных… Читать далее
Российские пропагандисты удвоили объем дезинформации за счет использования искусственного интеллекта, сохранив при этом убедительную силу… Читать далее
Два года назад вышла статья на нашем сайте про исследование, которое показало, что "КБД не… Читать далее
Большая птица-лира, или обыкновенный лирохвост (Menura novaehollandiae) - вид , который переворачивает всю лесную подстилку примерно… Читать далее