Биология

Отредактированные CRISPR иммунные клетки для борьбы с раком безопасны

Лайнуть/Поделиться

Отредактированные Т-клетки не вызывали побочных эффектов у 3 участников исследования.

Иммунные клетки, отредактированные с помощью CRISPR / Cas9 для борьбы с раком, кажутся безопасными и долговечными, согласно тесту на безопасность клеток у трех раковых пациентов.

Множественные раковые клетки миеломы (голубоватые клетки) вытесняют нормальные клетки костного мозга. Исследователи использовали редактор генов CRISPR / Cas9 для создания иммунных клеток для борьбы с раком. Спроектированные клетки прошли важный тест на безопасность у трех больных раком, включая двух с множественной миеломой.

У всех троих был рак, который нельзя было контролировать другими методами лечения. Хотя отредактированные иммунные клетки не излечивали их рак, они оставались в организме до девяти месяцев и не вызывали побочных эффектов, о чем сообщили исследователи 6 февраля в журнале Science.

Результат является важной вехой на пути генного редактора к клиническому использованию. Но первая фаза клинических испытаний измеряет безопасность и осуществимость, а не эффективность, поэтому ждем 2 и 3 фазу клинических испытаний.

CRISPR / Cas9 – это двухкомпонентный молекулярный инструмент для резки ДНК. Одна часть, фрагмент генетического материала, называемого направляющей РНК, ведет фермент Cas9 для резки ДНК к определенным точкам в ДНК, где исследователи хотят внести изменения. В этом случае команда изменила три гена в иммунных клетках, называемых Т-клетками. Изменения были направлены на то, чтобы сделать Т-клетки более эффективными, чем обычно, в уничтожении раковых клеток.

CRISPR-Cas9 инженерия Т-клеток у онкологических больных. Т-клетки были выделены из крови больного раком. После редактирования их возвращали пациенту путем внутривенной инфузии, и пациенты подвергались мониторингу для определения безопасности и осуществимости.

Большинство (от 93,5 до 100 процентов) сокращений были точными, но редактор генов сделал некоторые сокращения, которые исследователи не планировали. Эти «нецелевые» срезы, а также делеции и перестройки некоторых ДНК были обнаружены в нескольких отредактированных клетках. Например, самая небрежная направляющая РНК вызвала 7 778 правок на цели и только 38 правок вне цели. В семи из этих нецелевых случаев нежелательные изменения попали в ген CLIC2. Эти правки, вероятно, не опасны, так как этот ген в любом случае не активен в Т-клетках, говорят авторы.

Исследователи использовали версии CRISPR / Cas9, которые были доступны в 2016 году, но с тех пор редактор генов был улучшен для повышения эффективности и уменьшения нецелевой резки. Поэтому в будущих испытаниях может быть более точное редактирование, говорят исследователи.

DOI: 10.1126 / science.aba7365


Вас также может заинтересовать:

Редакция

Недавние публикации

Как нечеловеческий разум формировал человеческий разум?

Человеческий разум традиционно изучается через взаимодействие с себе подобными. Но как его формировали нечеловеческие агенты,… Читать далее

01/12/2024

Алкоголь – это стартовый наркотик для вейпинга каннабиса, сообщает исследование

Новое исследование показало, что употребление алкоголя является наиболее распространенным предиктором вейпинга каннабиса среди молодых людей.… Читать далее

30/11/2024

Обнаружено отличие в мозге самоубийц и, возможно, это причина суицидального поведения

Недавние исследование проливает свет на роль метаболизма мозга в суицидальном поведении, фокусируясь на области под… Читать далее

29/11/2024

Спортсмены превосходят неспортсменов в задачах на рабочую память

Новый метаанализ показал, что спортсмены превосходят неспортсменов в заданиях на рабочую память, несвязанных со спортом.… Читать далее

26/11/2024

Шеи самых крупных птерозавров были длиннее, чем у жирафов, но в 5 раз меньше, чем у рекордсмена

Шеи самых крупных птерозавров (род Arambourgiania) были длиннее, чем у жирафов. Жираф и Paraceratherium -… Читать далее

25/11/2024

Употребление каннабиса связано с меньшим снижением когнитивных способностей в течение всей жизни у мужчин

Пожизненное употребление марихуаны не способствует ухудшению когнитивных функций с возрастом и, возможно, даже защищает от… Читать далее

23/11/2024