Биология

Отредактированные CRISPR иммунные клетки для борьбы с раком безопасны

Лайнуть/Поделиться

Отредактированные Т-клетки не вызывали побочных эффектов у 3 участников исследования.

Иммунные клетки, отредактированные с помощью CRISPR / Cas9 для борьбы с раком, кажутся безопасными и долговечными, согласно тесту на безопасность клеток у трех раковых пациентов.

Множественные раковые клетки миеломы (голубоватые клетки) вытесняют нормальные клетки костного мозга. Исследователи использовали редактор генов CRISPR / Cas9 для создания иммунных клеток для борьбы с раком. Спроектированные клетки прошли важный тест на безопасность у трех больных раком, включая двух с множественной миеломой.

У всех троих был рак, который нельзя было контролировать другими методами лечения. Хотя отредактированные иммунные клетки не излечивали их рак, они оставались в организме до девяти месяцев и не вызывали побочных эффектов, о чем сообщили исследователи 6 февраля в журнале Science.

Результат является важной вехой на пути генного редактора к клиническому использованию. Но первая фаза клинических испытаний измеряет безопасность и осуществимость, а не эффективность, поэтому ждем 2 и 3 фазу клинических испытаний.

CRISPR / Cas9 – это двухкомпонентный молекулярный инструмент для резки ДНК. Одна часть, фрагмент генетического материала, называемого направляющей РНК, ведет фермент Cas9 для резки ДНК к определенным точкам в ДНК, где исследователи хотят внести изменения. В этом случае команда изменила три гена в иммунных клетках, называемых Т-клетками. Изменения были направлены на то, чтобы сделать Т-клетки более эффективными, чем обычно, в уничтожении раковых клеток.

CRISPR-Cas9 инженерия Т-клеток у онкологических больных. Т-клетки были выделены из крови больного раком. После редактирования их возвращали пациенту путем внутривенной инфузии, и пациенты подвергались мониторингу для определения безопасности и осуществимости.

Большинство (от 93,5 до 100 процентов) сокращений были точными, но редактор генов сделал некоторые сокращения, которые исследователи не планировали. Эти «нецелевые» срезы, а также делеции и перестройки некоторых ДНК были обнаружены в нескольких отредактированных клетках. Например, самая небрежная направляющая РНК вызвала 7 778 правок на цели и только 38 правок вне цели. В семи из этих нецелевых случаев нежелательные изменения попали в ген CLIC2. Эти правки, вероятно, не опасны, так как этот ген в любом случае не активен в Т-клетках, говорят авторы.

Исследователи использовали версии CRISPR / Cas9, которые были доступны в 2016 году, но с тех пор редактор генов был улучшен для повышения эффективности и уменьшения нецелевой резки. Поэтому в будущих испытаниях может быть более точное редактирование, говорят исследователи.

DOI: 10.1126 / science.aba7365


Вас также может заинтересовать:

Редакция

Недавние публикации

Оземпик и аналоги уменьшают размер сердечной мышцы у мышей и, вероятно, у людей

Препараты для снижения веса, такие как семаглутид, могут уменьшать не только талию, но и сердечную… Читать далее

12/12/2024

Эксперимент «5 обезьян» никогда не проводился, а референс показал противоположные результаты

Если вы интересуетесь наукой или посещали мотивационные тренинги, то вы, возможно, видели или слышали об… Читать далее

10/12/2024

Атеисты чаще относятся к христианам справедливо, чем христиане к атеистам, согласно исследованию

Люди часто отдают предпочтение своей собственной группе — это явление известно как внутригрупповая (или ингрупповая)… Читать далее

06/12/2024

Ученые открыли прямой путь к формированию долговременной памяти, минуя память кратковременную

Исследователи из Института нейронаук Макса Планка во Флориде обнаружили новый путь формирования долгосрочных воспоминаний, который… Читать далее

05/12/2024

15 психологических исследований, которые не удалось воспроизвести

Многие из вас слышали о текущем кризисе воспроизводимости, или кризисе репликации исследований в науке, в… Читать далее

05/12/2024

Как нечеловеческий разум формировал человеческий разум?

Человеческий разум традиционно изучается через взаимодействие с себе подобными. Но как его формировали нечеловеческие агенты,… Читать далее

01/12/2024