Отредактированные Т-клетки не вызывали побочных эффектов у 3 участников исследования.
Иммунные клетки, отредактированные с помощью CRISPR / Cas9 для борьбы с раком, кажутся безопасными и долговечными, согласно тесту на безопасность клеток у трех раковых пациентов.
У всех троих был рак, который нельзя было контролировать другими методами лечения. Хотя отредактированные иммунные клетки не излечивали их рак, они оставались в организме до девяти месяцев и не вызывали побочных эффектов, о чем сообщили исследователи 6 февраля в журнале Science.
Результат является важной вехой на пути генного редактора к клиническому использованию. Но первая фаза клинических испытаний измеряет безопасность и осуществимость, а не эффективность, поэтому ждем 2 и 3 фазу клинических испытаний.
CRISPR / Cas9 – это двухкомпонентный молекулярный инструмент для резки ДНК. Одна часть, фрагмент генетического материала, называемого направляющей РНК, ведет фермент Cas9 для резки ДНК к определенным точкам в ДНК, где исследователи хотят внести изменения. В этом случае команда изменила три гена в иммунных клетках, называемых Т-клетками. Изменения были направлены на то, чтобы сделать Т-клетки более эффективными, чем обычно, в уничтожении раковых клеток.
Большинство (от 93,5 до 100 процентов) сокращений были точными, но редактор генов сделал некоторые сокращения, которые исследователи не планировали. Эти «нецелевые» срезы, а также делеции и перестройки некоторых ДНК были обнаружены в нескольких отредактированных клетках. Например, самая небрежная направляющая РНК вызвала 7 778 правок на цели и только 38 правок вне цели. В семи из этих нецелевых случаев нежелательные изменения попали в ген CLIC2. Эти правки, вероятно, не опасны, так как этот ген в любом случае не активен в Т-клетках, говорят авторы.
Исследователи использовали версии CRISPR / Cas9, которые были доступны в 2016 году, но с тех пор редактор генов был улучшен для повышения эффективности и уменьшения нецелевой резки. Поэтому в будущих испытаниях может быть более точное редактирование, говорят исследователи.
DOI: 10.1126 / science.aba7365
Вас также может заинтересовать:
Человеческий разум традиционно изучается через взаимодействие с себе подобными. Но как его формировали нечеловеческие агенты,… Читать далее
Новое исследование показало, что употребление алкоголя является наиболее распространенным предиктором вейпинга каннабиса среди молодых людей.… Читать далее
Недавние исследование проливает свет на роль метаболизма мозга в суицидальном поведении, фокусируясь на области под… Читать далее
Новый метаанализ показал, что спортсмены превосходят неспортсменов в заданиях на рабочую память, несвязанных со спортом.… Читать далее
Шеи самых крупных птерозавров (род Arambourgiania) были длиннее, чем у жирафов. Жираф и Paraceratherium -… Читать далее
Пожизненное употребление марихуаны не способствует ухудшению когнитивных функций с возрастом и, возможно, даже защищает от… Читать далее