Отредактированные CRISPR иммунные клетки для борьбы с раком безопасны

Отредактированные Т-клетки не вызывали побочных эффектов у 3 участников исследования.

Иммунные клетки, отредактированные с помощью CRISPR / Cas9 для борьбы с раком, кажутся безопасными и долговечными, согласно тесту на безопасность клеток у трех раковых пациентов.

У всех троих был рак, который нельзя было контролировать другими методами лечения. Хотя отредактированные иммунные клетки не излечивали их рак, они оставались в организме до девяти месяцев и не вызывали побочных эффектов, о чем сообщили исследователи 6 февраля в журнале Science.

Результат является важной вехой на пути генного редактора к клиническому использованию. Но первая фаза клинических испытаний измеряет безопасность и осуществимость, а не эффективность, поэтому ждем 2 и 3 фазу клинических испытаний.

CRISPR / Cas9 — это двухкомпонентный молекулярный инструмент для резки ДНК. Одна часть, фрагмент генетического материала, называемого направляющей РНК, ведет фермент Cas9 для резки ДНК к определенным точкам в ДНК, где исследователи хотят внести изменения. В этом случае команда изменила три гена в иммунных клетках, называемых Т-клетками. Изменения были направлены на то, чтобы сделать Т-клетки более эффективными, чем обычно, в уничтожении раковых клеток.

Большинство (от 93,5 до 100 процентов) сокращений были точными, но редактор генов сделал некоторые сокращения, которые исследователи не планировали. Эти «нецелевые» срезы, а также делеции и перестройки некоторых ДНК были обнаружены в нескольких отредактированных клетках. Например, самая небрежная направляющая РНК вызвала 7 778 правок на цели и только 38 правок вне цели. В семи из этих нецелевых случаев нежелательные изменения попали в ген CLIC2. Эти правки, вероятно, не опасны, так как этот ген в любом случае не активен в Т-клетках, говорят авторы.

Исследователи использовали версии CRISPR / Cas9, которые были доступны в 2016 году, но с тех пор редактор генов был улучшен для повышения эффективности и уменьшения нецелевой резки. Поэтому в будущих испытаниях может быть более точное редактирование, говорят исследователи.

DOI: 10.1126 / science.aba7365

Вас также может заинтересовать:

• Обнаружен клеточный механизм защиты от рака
• Ученые смогли восстановить длину теломер у мышей
• ГМО мыши невосприимчивыми к простуде. Могут ли люди быть следующими?
• Удаление гена предотвращает диабет 1 типа у мышей путем маскировки инсулин-продуцирующих клеток