Отредактированные Т-клетки не вызывали побочных эффектов у 3 участников исследования.
Иммунные клетки, отредактированные с помощью CRISPR / Cas9 для борьбы с раком, кажутся безопасными и долговечными, согласно тесту на безопасность клеток у трех раковых пациентов.
У всех троих был рак, который нельзя было контролировать другими методами лечения. Хотя отредактированные иммунные клетки не излечивали их рак, они оставались в организме до девяти месяцев и не вызывали побочных эффектов, о чем сообщили исследователи 6 февраля в журнале Science.
Результат является важной вехой на пути генного редактора к клиническому использованию. Но первая фаза клинических испытаний измеряет безопасность и осуществимость, а не эффективность, поэтому ждем 2 и 3 фазу клинических испытаний.
CRISPR / Cas9 – это двухкомпонентный молекулярный инструмент для резки ДНК. Одна часть, фрагмент генетического материала, называемого направляющей РНК, ведет фермент Cas9 для резки ДНК к определенным точкам в ДНК, где исследователи хотят внести изменения. В этом случае команда изменила три гена в иммунных клетках, называемых Т-клетками. Изменения были направлены на то, чтобы сделать Т-клетки более эффективными, чем обычно, в уничтожении раковых клеток.
Большинство (от 93,5 до 100 процентов) сокращений были точными, но редактор генов сделал некоторые сокращения, которые исследователи не планировали. Эти «нецелевые» срезы, а также делеции и перестройки некоторых ДНК были обнаружены в нескольких отредактированных клетках. Например, самая небрежная направляющая РНК вызвала 7 778 правок на цели и только 38 правок вне цели. В семи из этих нецелевых случаев нежелательные изменения попали в ген CLIC2. Эти правки, вероятно, не опасны, так как этот ген в любом случае не активен в Т-клетках, говорят авторы.
Исследователи использовали версии CRISPR / Cas9, которые были доступны в 2016 году, но с тех пор редактор генов был улучшен для повышения эффективности и уменьшения нецелевой резки. Поэтому в будущих испытаниях может быть более точное редактирование, говорят исследователи.
DOI: 10.1126 / science.aba7365
Вас также может заинтересовать:
Недавнее исследование, опубликованное в журнале Biosensors and Bioelectronics, говорит о том, что пчелы могут стать важным инструментом для раннего… Читать далее
Исследование, проведенное в клинике Mass Eye and Ear, выявило связь между широко назначаемыми препаратами для… Читать далее
Закон штата Техас, запрещающий аборты на ранних сроках беременности, ассоциируется с резким увеличением числа смертей… Читать далее
Капсульные камеры позволяют почти незаметно и без боли исследовать все уголки кишечника, пока пациент занимается… Читать далее
Недавнее исследование, проведенное учеными из Университетского колледжа Лондона (UCL), проливает свет на то, как мозг… Читать далее
Исследование японских ученых, опубликованное в журнале Scientific Reports 31 мая, свидетельствует о том, что взгляд… Читать далее